AVANCÉE - Pour les 1,2 million de Français malades d'Alzheimer, l'espoir est toujours permis. Un laboratoire américain vient d'annoncer avoir développé un médicament capable de faire reculer les symptômes de la maladie. Si les preuves de son efficacité restent encore à confirmer, une demande d'autorisation de mise sur le marché a été déposée aux États-Unis.
La nouvelle a de quoi ébranler le monde médical et donner un regain d'espoir aux malades. Alors que la recherche de solutions médicamenteuses pour traiter la maladie d'Alzheimer, qui touche en France environ 1,2 million de personnes, ne connaît pas d'issue positive depuis des années, le laboratoire américain Biogen vient d'annoncer avoir réussi à diminuer les symptômes de la maladie grâce à un médicament.
Appelé Aducanumab, celui-ci est capable de désactiver une protéine clé de la maladie d'Alzheimer, la béta-amyloïde, qui s'accumule en plaques dans le cerveau des patients. Le laboratoire souhaite déposer, début 2020, une demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de l'agence américaine des médicaments, la FDA. Il affirme également dans un communiqué compter "poursuivre le dialogue avec les autorités de réglementation des marchés internationaux, notamment de l'Europe et du Japon".
Un déclin cognitif 23% moins important que sous placebo
Après avoir investi des milliards de dollars dans le développement de ce médicament, Biogen avait dans un premier temps annoncé, fin mars, l'arrêt de deux essais faute de résultats probants. Ces études avaient alors atteint la phase 3, soit l'étape précédant la possible commercialisation d'un médicament outre-Atlantique. Mais de nouvelles données, qui n'avaient pas encore été étudiées, ont finalement changé la donne. Des patients, qui avaient reçu la molécule testée à forte dose, présentaient des améliorations notables.
Ces deux études de phase 3 ont en tout mobilisé 3.285 patients. Certains ont bénéficié de la molécule, injectée une fois par mois en intraveineuse, tandis que d'autres ont reçu un placebo. Selon les analyses des chercheurs, les personnes ayant reçu une forte dose présentaient une amélioration de l'ordre de 27% de leurs troubles cognitifs par rapport à celles sous placebo, rapporte le laboratoire. Dans les deux études, les effets indésirables les plus fréquemment signalés étaient des maux de tête et des œdèmes, qui se sont résorbés en 4 à 16 semaines, "généralement sans séquelle clinique à long terme", précise Biogen.
Des preuves encore manquantes
Pour autant, nuance le New York Times qui consacre un article à cette découverte, les résultats de ces études n'ont toujours pas été publiés dans une revue scientifique, qui garantit leur validation par un comité d'experts. Seul un résumé des données et des analyses a été rendu public. Impossible donc, pour l'heure, de savoir si ces test sonts réellement fiables et si oui, comment le médicament fonctionne réellement. Le laboratoire envisage néanmoins de présenter ses analyses lors d'une réunion scientifique en décembre.
Interviewé par le journal américain, Ronald Petersen, chercheur sur la maladie d'Alzheimer et consultant pour Biogen, a par ailleurs souligné que le laboratoire "avait seulement obtenu l'autorisation de déposer une demande, "sans garantie sur l'autorisation de mise sur le marché".
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