Mucoviscidose : un traitement révolutionnaire offre un nouvel espoir aux malades

À défaut de les guérir, ce médicament innovant permet de changer radicalement la vie des patients. Son nom ? Le Kaftrio. Ce nouveau traitement, délivré sous forme de comprimés à vie, a été élaboré au sein du laboratoire américain Vertex. Cette trithérapie, comprendre une combinaison de trois molécules, permet de réduire les effets de cette maladie d’origine génétique, qui détériore inexorablement les systèmes respiratoires et qui, autrefois, était fatale aux enfants et adolescents. Jusqu'à présent, ce traitement expérimental était réservée seulement à certains malades âgés de douze ans et plus. 

Dans un entretien au Journal du Dimanche, le ministre de la Santé, François Braun, a confirmé, dimanche 18 décembre, qu'il sera bientôt disponible pour tous les enfants. "L'arrêté est prêt et devrait paraître dans les prochains jours", a déclaré le ministre, indiquant qu'il sera "disponible en officine très rapidement, sur prescription hospitalière". Le Kaftrio est considéré par les associations comme une révolution capable, pour certains patients, de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée. "Les résultats sont extraordinaires, ils permettent une vie quasiment ordinaire", s'est réjoui le ministre, toujours dans le JDD.

Une autorisation de mise sur le marché avait été délivrée en août 2020 dans l'Union européenne. Remboursé en France depuis un an, seules les personnes atteintes de mucoviscidose de 12 ans et plus et porteuses d'une mutation spécifique pouvaient en bénéficier en France, mais pas encore les enfants âgés entre 6 et 11 ans. L'annonce a été accueillie avec "un sentiment de soulagement", a indiqué, samedi 17 décembre, le président de l'association Vaincre la Mucoviscidose, David Fiant. Il avait été l'un des premiers à le tester en France. "J'ai pris une première dose de médicament un matin. À 15h je ressentais les premiers effets", confiait-il il y a quelques semaines. Depuis, David Fiant dit avoir considérablement réduit la kiné et les soins.

Le traitement agit sur les causes sous-jacentes de la maladie en réparant les défauts d'une protéine, CFTR, causés par une mutation génétique. Toutefois, il n'est pas adapté à tous les patients. "Près de 35% des patients atteints de mucoviscidose restent toujours en attente d’une innovation thérapeutique, leur permettant d'améliorer leur qualité de vie au quotidien", rappelle ainsi Vaincre la Mucoviscidose. En France, "grâce à cette extension d'autorisation de mise sur le marché, plus de 700 nouveaux patients pourront bénéficier de cette thérapie innovante", indique l'association : en tout, au cours du premier trimestre 2023, "ce seront près de 5000 personnes atteintes de mucoviscidose" qui auront ainsi accès au Kaftrio.