Parkinson : l'espoir grâce à la thérapie génique

De nouvelles avancées se profilent dans le traitement de la maladie de Parkinson. La thérapie génique expérimentale offrirait la possibilité d'améliorer la motricité et la qualité de vie de patients atteints d'une forme évoluée de la maladie de Parkinson. La piste provient d'une étude de phase 1 et 2 réalisée par une équipe de chercheurs franco-britanniques. Douze patients ont été traités depuis 2008 à l'hôpital Henri-Mondor de Créteil et trois à l'hôpital Addenbrookes à Cambridge.

La maladie de Parkinson est l'affection neurodégénérative la plus fréquente après la maladie d'Alzheimer. Elle touche 120 000 personnes en France. La thérapie génique a consisté à injecter dans le cerveau des patients un virus de cheval sans danger pour l'homme. Auparavant, le virus a été vidé de son contenu et "rempli" avec trois gènes (AADC, TH, CH1) essentiels pour la fabrication de la dopamine, une substance qui fait défaut chez les personnes atteintes de Parkinson.

Changer le quotidien des malades

Résultat : les malades se sont remis à fabriquer et à secréter des petites doses de dopamine en continu. "Les symptômes moteurs de la maladie ont été améliorés jusqu'à 12 mois après l'administration du traitement chez tous les patients, voire jusqu'à 4 ans chez les premiers à avoir été opérés" explique le Pr Stéphane Palfi, le neurochirurgien français qui a piloté l'essai clinique, dont les résultats viennent d'être publiés dans la revue médicale britannique The Lancet .

Pour le Pr Palfi, ces travaux "ouvrent de nouvelles perspectives thérapeutiques dans les maladies du cerveau. "Sécréter sa propre dopamine en continu changerait tout dans le quotidien des malades. Pour s’habiller, pour écrire… ", explique au Nouvel Observateur Mathilde Laederich, directrice de l’association France Parkinson. Quatre ans après le début de l'essai, les chercheurs estiment avoir pu démontrer "l'innocuité" de cette méthode innovante. Mais au-delà de cette période, les progrès moteurs s'atténuaient en raison de l'évolution de la maladie.

D'autres essais cliniques attendus

La thérapie génique ProSavin devrait faire l'objet de nouveaux essais cliniques à partir de la fin de l'année. L'ambition des chercheurs est d'améliorer les performances du virus vecteur, pour qu'il puisse produire plus de dopamine. Malgré le côté novateur de l'approche, des chercheurs pointent déjà ses limites : la thérapie ne s'adresse qu'aux symptômes moteurs, liés à la production de la dopamine, et pas à d'autres troubles comme les hallucinations ou le changement de caractère.

Actuellement, le principal traitement consiste à prendre des médicaments mimant l'action de la dopamine manquante dans le cerveau (levodopa ou L-dopa). Mais ceux-ci entraînent des effets indésirables importants et perdent de leur efficacité avec le temps. L'autre traitement est la technique de "stimulation cérébrale profonde" qui consiste à implanter des électrodes au sein des structures profondes du cerveau. Une méthode très invasive pour le patient.