ÉCLAIRAGE - Si le fait de reconstituer l'épiderme d'un patient à partir de cellules souches avait déjà été expérimenté par le passé, jamais encore une si grande surface du corps, à savoir 80%, n'avait été concernée. Une première mondiale porteuse d'espoir pour le professeure Marina Cavazzana, chef du Centre de biothérapie de l'hôpital Necker-Enfants malades, à Paris, et pionnière de la thérapie génique.
Une greffe de peau quasi-intégrale pour un enfant de sept ans grâce à la thérapie génique. L'annonce, faite mercredi par l'équipe de médecins parvenue à sauver le jeune patient d'une grave maladie héréditaire qui fragilise l'épiderme, fait figure de première mondiale. Et pour cause : si ce traitement avait déjà été expérimenté à deux reprises par le passé, jamais encore 80% de la surface corporelle n'avait été reconstituée à partir de cellules souches modifiées génétiquement.
Comment cela est-il possible ? En remplaçant, selon le principe de la thérapie génique, le gène malade par le gène sain pour guérir la maladie. Alors que, deux ans après ses opérations, l'enfant, que les médecins jugeaient condamné en juin 2015, a retrouvé une vie normale, LCI fait le point sur ce remède d'avenir avec Marina Cavazzana, pionnière en la matière.
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